新冠肺炎疫情的爆发给人民生命健康、经济财产带来巨大损失，如何进行常态化的公共卫生突发事件的预防与应急是当前讨论的重要话题。 3月14日，由创奇健康研究院和恺思俱乐部共同举办的主题为 “抗疫药物，如何可及？”的线上研讨会，从“临床试验监管”和“制度建设”角度，为解决抗病毒药物和疫苗的可及性问题开出处方。

新冠肺炎疫情的爆发给人民生命健康、经济财产带来巨大损失，如何进行常态化的公共卫生突发事件的预防与应急是当前讨论的重要话题。

3月14日，由创奇健康研究院和恺思俱乐部共同举办的主题为 “抗疫药物，如何可及？”的线上研讨会，从“临床试验监管”和“制度建设”角度，为解决抗病毒药物和疫苗的可及性问题开出处方。

本次研讨会由

 

蔡江南

上海创奇健康发展研究院创始人

和执行理事长

 

姜世勃

复旦大学上海医学院教授

 

 

唐民皓

上海市食品药品安全研究会会长

原上海市食品药品监督管理局副局长

 

张丹

方恩医药发展有限公司执行董事长

 

吴劲梓

歌礼制药董事会主席兼首席执行官

等多位嘉宾参与讨论。

本文根据研讨会现场交流整理而成。

 

01
“老药新用” 只是应急之策

基本之计是提高药品可及性

为应对本次疫情，在诊疗方面，国家卫建委《新冠肺炎诊疗方案》(目前已发布第七版)提到允许已上市的药品直接用于新冠肺炎患者。在临床试验方面，国家药监局应急审批了瑞德西韦、法匹拉韦等5个“老药”用于新冠肺炎防治的临床试

验。

对此唐民皓谈到，当前我们还是把应对新冠肺炎病毒的希望寄托在“老药新用”的策略上。固然老药的安全性已经得到临床验证，但是仅仅靠“老药新用”来应急不是长久之计，需要未雨绸缪的长期考量和战略眼光。

对于具有高传染性的疫情，吴劲梓谈到疫苗预防是最好的应对手段，药物同时也有治疗和防护的作用，因此如何解决疫苗和药品的尽快上市是一个非常重要的问题，也就是药品可及性保障问题。唐民皓则介绍到2015年党中央、国务院推动审

评审批制度改革，尤其是发布《关于深化药品医疗器械审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》之后，国家药政制度有了一个非常重大的变革。

在最新版《药品管理法》，国家把药品的“可及性”目标写进去了。只有确保了药物的可及性，人民在面对突发疫情时才不会?“抓瞎”?，从而将?“疫”?转化为可防可控可治的?“病”?。

 

02
临床资源的合理配置以及质量的提高

目前我国已经有300多个关于防治新型冠状肺炎病毒的临床研究，但是大多是由研究者发起、低水平的临床研究，这种情况的出现势必会造成资源的浪费。唐民皓表示出现此类情况，是在突发事件情况下政府各部门之间缺乏一个好的协调机制

来规范临床研究的资源，至少国家科技部、卫健委和药监局三个部门在此类突发事件中需要进行更加密切的协调。

顺着唐民皓的话题，张丹补充到相比之下美国目前针对新型冠状肺炎病毒的仅有的五六个临床试验既有以药品注册为目的IND (Investigational new drug)?，也有由政府的研究机构发起的ITT (Investigator Initiated Clinical Trial)?，这些临床

试验都有一个共同的特点，它们的临床试验设计质量都非常高。

张丹又说，在国际上有个ICH (International Council for Harmonization)组织，我们国家药监局2017年加入ICH，2018年成为其管理委员会成员，这个组织把药品开发的生产技术、临床前技术、临床技术和配套的其他技术(比如IT)等统一起

来，以在全球范围内取得认可。

一般来说，只要遵循了ICH这套标准，数据是互认的，不需要去其他国家再重复做一遍临床试验。另一方面，凭借ICH 标准，产品在一国批准之后，很有可能迅速在其他参与国得到批准。

为此，张丹特别提到，我国的新冠肺炎临床试验只局限于在国内做，而美国吉利德公司的新冠肺炎病毒临床试验直接就是国际多中心，这就要求临床试验的高质量标准，比如试验设计按照ICH标准进行，其中关键两个指标就是受试者例数足和

采取随机、双盲、对照设计。又因为是国际多中心，相当于自动做了桥接试验，所以它可以多国同时批准。第二点就是多个产品同时设计在同一个临床试验中，给企业很大的开发动力。

因此，国内目前的新冠肺炎病毒临床试验不做国际多中心是非常吃亏的，即使出一个好的创新药，但只在中国做，市场的回报也太小。吴劲梓非常同意上述嘉宾的发言，并说这也在另一个层面上也反映出中国没有像吉利德那样的国际大公司，

财力、物力、人力的巨大投入，使国内医药企业对开展大规模、高水平的国际多中心临床试验有心无力。因此，中国也需要打造出自己的 “吉利德” 。

张丹接着介绍美国已经允许使用适应性设计(Adaptive Design) 作为关键性临床试验，也即可以用作新药注册申请(NDA, New Drug Application)的有效性证据。中国还没有这样的规定，目前中日友好医院曹主任的瑞德西韦临床试验就是固定

设计，而美国当前的新冠肺炎病毒临床试验就采用了适应性设计。有理论证明采用适应性设计，在其他条件都相同的情况下，报NDA的成功率会提高15%。

 

 

药物和疫苗的研发绕不开高标准的临床试验，以验证其有效性和安全性，这次国内“一窝蜂”新冠肺炎病毒临床试验折射出我国目前临床试验的整体质量水平。因此，对于新冠肺炎病毒临床试验，张丹希望国家统一临床试验标准，统一对照、

统一伦理、统一设计方法，也尽量向ICH 的标准看齐，这样才能使我国的多个临床试验迅速产生具有国际影响的高质量数据。

 

03
制度建设建议

3.1 政府针对企业研发的激励手段

据姜世勃教授介绍，在2003年的SARS之后，美国的基金会仍然持续不断地提供资金支持抗SARS药物和疫苗的研发，但中国却很少有基金支持这些研究。在新冠肺炎爆发之后，国内几乎所有的研究机构和药厂都投入资金来研发抗新冠肺炎的

药物和疫苗。但他担心在此次疫情终止后，恐怕绝大部分的研究项目会立刻下马，浪费了大量的人力、物力和财力。对此他真心希望不要让十七年前的SARS悲剧重演，陷入 “病毒一来，一哄而上；病毒一走，一哄而散” 的研发窘境。

新型冠状病毒药物和疫苗是具有正外部性的产品，对于正外部性产品，企业往往缺乏研发动力而导致市场供给不足。张丹建议政府在这种特殊问题上需要给予特殊支持，比如专门基金支持，临床试验费用的减免，特殊批准路径，全球多中心临

床试验。

企业在需要投入大量财力物力进行临床试验问题上还面临研发风险难题。对此，吴劲梓提到美国有一个共同承担研发风险的机制，例如国家通过政府战略储备(National Stockpile)大量采购用于严重或危及生命的疾病药品和医疗用品，以应对

紧急突发的公共卫生事件，这样就为企业解决了市场需求问题。例如H5N1流感病毒疫苗就被列为政府战略储备药品。吴劲梓还强调政府需要通过顶层设计来让全社会共同承担该类药物和疫苗的研发费用，比如美国盖茨基金会，诺贝尔获得者

成立的基金会在这方面做了很多工作。

吴劲梓还补充道FDA通过给企业颁发优先审评券 (Priority Review Voucher) ，以加快传染病药物和疫苗的开发。并且这个优先审评券能够在市场上进行自由转让，从而使其具有很大的市场价值，甚至能估价到2亿左右美金，这样对企业就有

一个很好的经济激励作用。

另外，疫情的治理离不开企业的参与，吴劲梓介绍到前不久美国就召开了政府、科研机构?(CDC, NIH)?、企业三方的联席会，协调各方资源以应对疫情的爆发，这样也是提供一个让企业做出贡献的平台。就我国而言，企业能主动参与这次疫情

的情况不是很多。所以，吴劲梓建议我国政府可以开展类似的三方联席会，邀请企业领导人和科研院所的专业人士参加，为突发的公共卫生事件的处理提供专家意见。

 

3.2常态化、健全的卫生保健系统的建设

黑格尔说：“人类从历史中所得到的教训就是——人类从来不记取历史教训。”?协和医科大学公共卫生学院院长刘远立教授也提出一个观点：那些具有全球影响的、爆发性的传染病的发生频率是逐渐加快的，比如19世纪到20世纪中叶，这类

传染病每隔几十年爆发一次，到了六七十年代是10年左右爆发一次，七八十年代5年一次，但现在是两到三年一次。

张丹在引用上述的观点后提到这种频率加快的爆发性疫情对建设常态化、健全的卫生保健系统提出了要求，也强调要总结过去的教训来更好地预防和应对疫情的爆发。

在突发的公共卫生事件时，需要一套明确的顶层制度来及时应对。美国食品、药品和化妆品法案(Federal Food, Drug, and Cosmetic Act)以及生物防御计划法(Project BioShield Act)引入了紧急使用授权(Emergency Use Authorizations，

EUAs)?制度，张丹强调其在应对突发性疫情时起到了很大的作用。

EUAs是指在公众和军队因生物、化学、辐射等的攻击引发严重威胁生命的疾病和安全紧急情况时，FDA授权特定医疗产品(药物、生物制品和医疗器械)?紧急使用于疾病的诊断、治疗和预防的制度。为应对这次疫情，FDA目前通过EUAs程序授

权批准了好几款针对新冠肺炎病毒的检测试剂盒，其中最快能在3小时之内完成病毒检测。对于EUAs产品，由政府负责承担该类产品的全部费用以及相应法律责任。

制度的建设首先是法律的制定，但仅仅依靠相关法律是不够的，需要有明确的权力分配边界和跨部门协调机制。科技部、食药监、卫计委在疫情中分别的权责是什么？如何协调？谁来决定？什么情境？需要在法律层面做出更加清晰的界定，真

正实现联防联控。疫情虽然是一次突发的事件，但是在治理层面不能把它作为一个“临时”事件，相应的决策小组、领导机制也需要建立常态化的法制程序。

目前在我们的法律制度层面，《传染病管理法》第十九条规定了国家建立传染病预警制度：国务院卫生行政部门和省、自治区、直辖市人民政府根据传染病发生、流行趋势的预测，及时发出传染病预警，根据情况予以公布。

但是在交流互动环节，中科院上海临床中心常务副主任朱建民教授提到此次应对新冠肺炎疫情的过程中，花大量人力、物力打造的传染病预警制度存在明显失灵。

对此，蔡江南教授提到在规划顶层制度安排时，不仅需要立法，还考虑两个方面条件。其一，制定的法律需要具有可操作性，要有与之配套、具体的操作规范。《传染病管理法》对传染病预警制度规定只具有概括性，比如谁有权利输入预警信

息，什么样的医疗机构具有上报预警信息资格等就没有进行详尽的规定。其二是可操作的法律制定出来之后，需要有人怀着对法律的信仰去保质保量地执行。

 

 

3.3顶层制度建设落地的关键要素

以美国EUAs制度分析为例，唐民皓详细分析了美国在应对类似疫情的顶层制度。

第一、法律制度非常明确。比如EUAs、优先审评券、国家储备等制度都有相应的法律支持。我们目前只有疫苗产品能够紧急授权使用，但是还没有使用过，药物和医疗器械方面没有相关的法律支持。

第二、机构职责非常明确。美国在发生突发应急事件时，有三个部门可以启动EUAs程序，一个是国防部，一个是国土安全部，再一个是人类健康卫生保障部。在本次的疫情爆发中是由人类健康卫生保障部启动该程序，然后明确了由FDA执行

具体操作。

我国这次推荐治疗新冠病毒肺炎药物等工作似乎是国家科技部在发挥主导作用，但国家药监局作为开展新药和新适应症的技术评审单位，应该是法律授权的管理部门。这就引申到政府部门对行政权力和职责边界的恪守，以及各个部门之间的职

能协调问题。

第三、工作机制非常明确。如人类健康卫生保障部下面设立一个紧急使用授权工作小组(EUA Working Group)?。EUAs工作组由具有公共卫生、医学、管理、法律、伦理风险交流领域专业知识的专家组成。该小组对EUAs公布及执行的有关问

题进行评价，为FDA局长和卫生部长提供专家咨询意见。

第四、操作程序非常简化。一般来说，EUAs这个程序跟普通药品上市程序相较大大简化，会根据实际情况，以快速推进问题的解决为目标，所以对申报材料的形式要求也不会那么严格，会倾斜资源和人力来尽快完成EUAs产品的评估授权。

第五、应急产品要求非常清晰。明确规定EUAs产品需要满足以下要求:?(1) 根据已有的所有科学证据，包括来源充足并有良好对照的临床试验数据，证实产品确实可以有效的用于紧急状态下的严重的或危急生命疾病的诊断、治疗、预防和事态

的控制。(2) 产品具有良好的风险获益评价。?(3) 现有的产品不能满足诊断、预防、治疗上述严重或危及生命的疾病或控制事态的需求。

第六、企业和审批人的问责和豁免机制。目前我国对药品审评审批人员采取的是?“药审终身负责制”，这属于一种常态问责机制。但法律上还要明确紧急状态下的追责和豁免机制，包括对企业责任和监管审批环节的责任豁免。追责机制应该

落在确有违规责任的人身上，明确什么情况下不会被追责，让制度建设更加合情合理。

最后，本次“创奇说·抗疫系列”研讨会的与会嘉宾，一致认为需要借鉴国外先进的防治疫情经验来建设我国常态化的顶层制度以预防和应对类似重大公共安全事件的发生。

 

创奇说 |?抗疫系列

上海创奇健康发展研究院策划出品的大健康行业访谈栏目，受访者来自于科研院所、政府监管部门、或产业实践。旨在探讨具有普适性的现实问题，给出建设性、专业性的观点和建议，以期为健康行业的良性发展鼓与呼。

灾难，不是以历史的进步为补偿的。”

——恩格斯

十七年前，我们曾经历过一次病毒感染肺炎疫情，血的教训换来了公共卫生应急体系的建立和加强，但这次疫情再次重重地提醒我们，我们还有许多地方需要改革和完善。我们的医疗体系建设、公共卫生管理、信息监管与透明、健康管理教育

与普及、行业创新与发展等，都在血与火的淬炼中，期待着一场新生。以推动中国健康行业良性发展为使命的上海创奇健康发展研究院，与健康行业寻路者们，一起探讨前路，共赴新生！

 

主办方：上海创奇健康发展研究院

创奇健康研究院是在大健康领域内，通过连接政策制度、技术发展、商业模式，推动产业、学术、政府、投资、媒体深度交流学习，建立一个帮助健康行业价值创新和领导者持续成长的平台。研究院受上海市卫生和健康委员会指导。

2019年，卫生经济和卫生政策专家蔡江南教授作为发起创始人，在大健康领域的政府领导、学术专家、产业领导者和实践者的支持下，联合了复旦大学公共卫生学院胡善联教授、上海财经大学公共经济与管理学院俞卫教授、上海理工大学医

疗器械与食品学院宋成利教授，共同推动了研究院的创立。

秉承“智慧领航、健康创新、价值创造”的宗旨，研究院围绕政策制度、产业创新、技术发展三个层面，开展研究、学习、论坛、产学研互动。通过为健康

行业领导者赋能，来促进我国健康行业管理能力的更新换代；通过建立国内外先进科研成果与市场应用之间的桥梁，来推动大健康领域的价值提升创新。

 

联合主办方：恺思俱乐部

恺思俱乐部是由中科院医药行业校友在2016年1月发起，由众多活跃在医药行业的有识之士组建的交流平台。

恺思俱乐部的核心宗旨是：“分享思辨，传承创新；服务校友，凝聚校友；顺势而为，追求卓越。”俱乐部致力于推动生物医药项目的交流合作，使人才、技术、资本在这里碰撞发生化学反应，以此促进产业合作和成果转化，打造一个专业、

开放的生物医药产业校友家园。